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AML治疗前景正在发生变化，较有前途的治疗方法进入临床转化，但患者反应仍不一致，缺乏针对特定治疗的生物标志物。为了了解疾病异质性与治疗反应之间的联系，作者使用白血病干细胞、祖细胞和成熟细胞类型的单细胞图谱，通过反卷积方法，从1000多名患者转录组数据中确定了白血病细胞层次结构。白血病等级组成与功能、基因组和临床特性相关，共聚合为四个总体级别，跨越原始、成熟、GMP和中级。关键的是，沿着原始与GMP轴或原始与成熟轴层次组成变化分别与化疗反应或靶向治疗药物敏感性相关。来自原始和成熟轴的7个基因生物标志物与105种药物反应相关。细胞层次构成为理解AML疾病生物学和推进精准医学提供了一个新框架。